Ange ditt sökord

Man med synbesvär.  Foto: Shutterstock

Man med synbesvär. Foto: Shutterstock

Grönt ljus för genterapi mot ögonsjukdom

Nu rekommenderar NT-rådet Luxturna, som är den första genterapin mot en ärftlig och sällsynt ögonsjukdom.

Annons:

Den ärftliga näthinnesjukdomen hereditär retinaldystrofi uppstår till följd av en defekt på genen RPE65, vilket leder till grava synnedsättningar redan i skolåldern. Luxturna (voretigene neparvovec) blir den första behandlingen för patientgruppen. NT-rådet är en expertgrupp med representanter för Sveriges regioner och har mandat att ge rekommendationer om användning av vissa nya läkemedel. Rådet valde tidigare att avråda från genterapin, bland annat eftersom priset var för högt. Nu har förhandlingar genomförts med företaget bakom behandlingen, vilket resulterade i ett avtal som innebär en sänkt kostnad för regionerna. Med det avtalade priset bedöms behandlingen som kostnadseffektiv.

Ges som injektion

Luxturna är den första genterapin i sitt slag och ges som en injektion i näthinnan. Rekommendationen gäller för barn och vuxna som har den aktuella mutationen i båda upplagorna av genen. Patienterna måste också ha en viss mängd synceller kvar i näthinnan för att genterapin ska fungera. Uppskattningsvis har 20 till 30 personer i Sverige sjukdomen och den aktuella gendefekten.

Annons:

Den här artikeln handlar om:

Läs även

Annons:
Annons:
Annons:
Annons:

Prenumerera på vårt nyhetsbrev

Fråga doktorn

Här kan du ställa din fråga till någon av våra duktiga experter. Svarsperioden varierar mellan 2-4 veckor. Vi kan inte besvara alla frågor, men vi gör vårt bästa för att just du ska få svar. Om du inte hör något från oss inom perioden 2-4 veckor kan du istället söka svar i vår sökruta - frågan kan ha besvarats tidigare.

Välkommen till Doktorn!

Annons: