Narkolepsi och dess orsaker
Narkolepsi är en kronisk neurologisk sjukdom som kännetecknas av svår dagtrötthet, plötsliga insomningsattacker och ofta kataplexi – tillfälliga förlamningstillstånd som utlöses av känslor som skratt eller ilska. Sjukdomen beror på en brist av hormonet orexin, som styr sömn och vakenhet. Hos många patienter, särskilt de som insjuknade efter Pandemrix-vaccinationen mot svininfluensan 2009, tros en autoimmun reaktion ha förstört de nervceller som producerar orexin. Efter influensavaccinet 2009 drabbades cirka 450 svenskar av narkolepsi.
Riktad behandling mot orexinbrist
Det nya läkemedlet oveporexton är särskilt utformat för att stimulera de receptorer i hjärnan som normalt aktiveras av orexin. Genom att efterlikna kroppens eget signalsystem kan substansen kompensera för bortfallet av orexin och därmed angripa sjukdomens grundorsak, inte bara lindra symtomen.
I den aktuella fas 2-studien fick patienterna olika doser av oveporexton eller placebo under åtta veckor. Resultaten visar att så mycket som 95 procent av de behandlade fick normaliserad dagtrötthet, och många rapporterade minskade kataplexiattacker. Patienterna somnade också långsammare på kvällarna, vilket tyder på ökad vakenhet dagtid.
De vanligaste biverkningarna var insomni under inledningen av behandlingen och ökad urinträngning, men effekten beskrivs som klart starkare än nuvarande behandlingsalternativ.
Nuvarande behandling och nästa steg
Idag behandlas narkolepsi i huvudsak med centralstimulerande läkemedel för att motverka sömnighet, samt antidepressiva mot kataplexi. Vid svårare fall används även läkemedel som Xyrem och Wakix, men dessa riktar sig mot symtomen och inte mot sjukdomens grundorsak.
Oveporexton är det första läkemedlet som direkt påverkar orexinsystemet. En större fas 3-studie pågår nu för att bekräfta resultaten, och läkemedelsbolaget bakom utvecklingen räknar med att kunna presentera dessa senare i år.
Vad menas med kataplexiattacker?
Kataplexiattacker är plötsliga anfall av muskelsvaghet eller förlamning som uppstår vid starka känsloupplevelser, oftast vid glädje och skratt men även vid ilska, rädsla, överraskning eller stress. Under en kataplexiattack tappar personen kontrollen över vissa eller alla muskler, vilket kan leda till att hakan faller ner, talet blir otydligt, knäna viker sig eller att hela kroppen förlamas och man riskerar att falla omkull. Attacken varar oftast mindre än två minuter och medvetandet är helt bevarat under tiden. Kataplexi är ett typiskt och ofta mycket handikappande symtom vid narkolepsi och förekommer hos cirka 75 procent av de drabbade.
Sammanfattning kring narkolepsi
- Oveporexton är en ny läkemedelskandidat som riktar sig mot orexinbrist vid narkolepsi.
- Fas 2-studien visar markant förbättrad vakenhet, minskad dagtrötthet och färre kataplexiattacker.
- Läkemedlet kan bli det första som behandlar sjukdomens grundorsak, inte bara symtomen.
- En fas 3-studie pågår och resultaten väntas senare i år.
- Cirka 450 svenskar drabbades av narkolepsi efter svininfluensavaccinet 2009.
Utvecklingen av oveporexton kan innebära ett stort genombrott för personer med narkolepsi, särskilt för dem som hittills inte fått tillräcklig hjälp av befintliga behandlingar.
Källor:
Socialstyrelsen
National library of medicine
Neuroförbundet
