TLV beslutar även att läkemedlen ivakaftor och kombinationen ivakaftor /tezakaftor ska subventioneras.
– Det är glädjande att patienter med cystisk fibros, som har ett stort behov av nya behandlingar, nu får läkemedlen subventionerade, säger Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV, i ett pressmeddelande.
Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR. Vilket läkemedel en patient med cystisk fibros ska behandlas med avgörs av vilken typ av mutation patienten har. Majoriteten av alla patienter med cystisk fibros i Sverige är aktuella för behandling med trippelkombinationen ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor i kombination med singelbehandling med ivakaftor, skriver TLV.
Många turer kring läkemedel vid cystisk fibros
Det har varit många turer kring svenska patienters tillgång till trippelkombinationen. TLV har vid två tillfällen tidigare sagt nej till att införa läkemedlet i förmånerna. Senast skedde det i februari 2022, och anledningen var då att förhandlingarna med tillverkaren inte hade resulterat i tillräcklig prisreduktion. Behandlingskostnaden ansågs därför vara för hög i förhållande till nyttan.
Beslutet i februari 2022 väckte mycket debatt. Företrädare för patientföreningen för cystisk fibros samt vårdpersonal har protesterat och berättat om familjer som har flyttat utomlands för att deras barn ska få tillgång till behandlingen.
Ny ansökan om subvention godkändes
I juni lämnade läkemedelsföretaget in en ny ansökan om att få in läkemedlet i förmånerna. Efter den nya sidoöverenskommelsen bedömer TLV att kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingarna är i nivå med det som myndigheten vanligtvis accepterar vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad.
Beskedet har tagits emot med stor glädje från patientföreningen samt från vårdpersonal.
– Vi är oerhört lättade över beslutet och ser nu fram emot arbetet med att förskriva läkemedlet och följa upp behandlingen på ett strukturerat sätt, säger Marita Gilljam, överläkare på CF-mottagningen på Sahlgrenska universitetssjukhuset, i en intervju i Läkartidningen.
Detta är Cystisk Fibros
Vid cystisk fibros produceras ett tjockt segt slem som ansamlas i slemproducerande organ i kroppen. Sjukdomen beror på mutationer i en gen för proteinet CFTR, och har allvarliga effekter på bland annat lungfunktion och matsmältning. Cystisk fibros är en livslång och fortskridande sjukdom som innebär en försämrad livskvalitet och en kraftigt förkortad livslängd för en majoritet av patienterna. I Sverige har omkring 700 personer sjukdomen.
Detta är TLV
TLV:s uppdrag är att utvärdera om läkemedlen har ett rimligt pris i förhållande till nyttan av behandlingen där både förbättringar i livskvalitet och livslängd beaktas. Det kallas värdebaserad prissättning och innebär att varje företag som har ett bra läkemedel ska få betalt efter hur mycket nytta patienten får av behandlingen. TLV värderar läkemedel utifrån lagen om läkemedelsförmåner och den etiska plattform som har tagits fram av riksdagen för hur offentlig sjukvård ska prioriteras.
