Globalt sett lever 33 miljoner människor med HIV och sjukdomen orsakar 2 miljoner dödsfall varje år.
Även om HIV-smittade människor lever längre än någonsin tidigare på grund av moderna läkemedel, är dessa läkemedel dyra och begränsade av biverkningar och resistensutveckling hos HIV. Läkemedel dämpar infektionen men är inget botemedel.
Under den Europeiska Samarbetsgruppen för Benmärgstransplantationers (EBMT) 35:e årliga kongress rapporterade professor Eckhard Thiel (Department of Hematology, Oncology transfusionsmedicin, Charité University Hospital, Berlin, Tyskland) att transplantation av stamceller från människor som är naturligt resistenta mot HIV kan ge en ny riktning i HIV- forskning och behandling.
För att infektera mänskliga celler, måste HIV interagera med två receptorer på cellytan – en kallas CD4 och den andra kallas vanligen CCR5. 1–3 människor av hundra har inte dessa CCR5-receptorer på grund av genetiska defekter (s.k. “homozygous CCR5 delta32 deletion”). Dessa människor har naturligt hög motståndskraft mot HIV-infektion eftersom viruset inte kan komma in i deras celler.
Professor Thiel och hans kolleger använde ett nytt tillvägagångssätt för att behandla en 40-årig HIV-smittad man med akut myeloisk leukemi, en form av cancer i benmärgen och de vita blodkropparna. När cellgifter misslyckades med att kontrollera leukemin, fick patienten två benmärgstransplantationer från en donator. Trots att dessa transplantationer är en etablerad behandlingsform för leukemi, blev donatorn den här gången även testad för den CCR5 HIV resistenta genen.
Två år efter den första transplantationen är patienten fortfarande fri från cancer och – anmärkningsvärt – även HIV-infektionen. Inga spår av viruset finns i hans blod eller i andra delar av kroppen där HIV kan ligga vilande, till exempel i tarmen eller hjärnan. Hans blod och benmärgsceller har omvandlats till CCR5-fri, HIV-resistent typ och de infektionsbekämpande blodkropparna som HIV normalt förstör (CD4 T-celler) har återgått till normala nivåer. Patienten har inte behövt några HIV-läkemedel sedan sin första transplantation och kommer heller inte behöva det så länge HIV förblir outvecklad.
Stamcellstransplantation från resistenta donatorer kommer inte att vara tillgänglig för majoriteten av patienter som är HIV-smittade.
Fallet visar dock att transplantation av stamceller från resistenta donatorer kan göra patienter HIV-fria i flera år. Fallet är banbrytande och bör främja ytterligare forskning om nya behandlingar som riktar sig mot CCR5-receptorn som gör att människor inte kan HIV-smittas.
Om EBMT
Benmärgs- eller stamcellstransplantationer är ofta den enda behandlingen som kan bota vissa maligna sjukdomar. Årligen och över hela världen utförs transplantationer på över 50 000 patienter. Europeiska Samarbetsgruppen för Benmärgstransplantationer (EBMT) är ledande ideell och vetenskaplig organisation, och representerar 527 transplantationscenter i och utanför Europa. EBMT främjar aktiviteter som syftar till att förbättra stamcellstransplantationer och cellterapi, däribland registrering av transplantationsrelaterad verksamhet i syfte att förbättra patienters behandlingsresultat. EBMT har fastställt kriterier för symptom och behandling av maligna och icke-maligna sjukdomar. Samtidigt pågår utbildningsprogram för fortsatt professionell utveckling. Dessa utvärderas och uppdateras kontinuerligt. EBMT är även ansvariga för att bemyndiga transplantationscenters med utgångspunkt i deras prestationer och rapportering. För mer information, besök www.ebmt.org
