Jakten på läkemedel för sällsynta diagnoser

Jakten på läkemedel för sällsynta diagnoser

Textstorlek Textstorlek Mindre Större

Den 29 februari, det vill säga på skottdagen, firas Sällsynta dagen i Sverige och i ett 50-tal andra länder runt om i världen. Meningen med dagen är att uppmärksamma sällsynta diagnoser bland barn och vuxna. Processen med att ta fram särskilda läkemedel är kostsam, men bidrar samtidigt till att fler patienter kan behandlas.

En sällsynt diagnos drabbar färre än 1 på 10 000 personer och leder ofta till funktionshinder som påverkar en hela livet. 

Fördubblade kostnader

Under de senaste fem åren har kostnaderna för mediciner till sällsynta sjukdomar uppgått till mer än det dubbla för landstingen. En rapport från NEPI, Nätverk för läkemedelsepidemiologi, visar att en behandling med särläkemedel kan kosta så mycket som 11 000 till 7 miljoner kronor per patient och år för enskilda landsting. 

Det är stora summor, men NEPI:s chef Mikael Hoffman berättar för Sveriges Radio att han är positiv. Istället för att tänka på kostnaderna tycker han att vi ska glädja oss åt alla nya behandlingar. För 10 år sedan fanns de inte, men i dag har de i stor utsträckning nått ut till patientgrupperna.

Speciella regler för att få särläkemedel godkända

Eftersom sällsynta diagnoser är just sällsynta, så är det bara ett fåtal patienter som köper varje enskild medicin. Det gör att läkemedelsbolagen inte vill satsa sina forskningspengar på just dessa läkemedel. Därför har man infört särskilt fördelaktiga regler för särläkemedel som ska ut på marknaden. För att ta ett exempel är det numera enklare att få ett särläkemedel godkänt om tillverkaren får monopol på behandlingen under tio år.

Mikael Hoffman förklara att stödet och garantierna som det innebär har gjort att mindre företag vågar satsa mer på att utveckla särskilda läkemedel för små patientgrupper. Han menar också att de fördubblade kostnaderna de senaste åren speglar framgången, det vill säga att den lyckade reformen har nått fram till nya patientgrupper.

Ytterligare vill han påpeka att det inte är den totala kostnaden för medicinerna som är det stora problemet. Problematiken ligger snarare i hur vi ska komma underfund med vad vi ska göra med de särläkemedel som är väldigt dyra, men som inte har så mycket dokumenterad effekt. 

Dyrare för vissa landsting

Patienterna med de sällsynta diagnoserna är inte jämt fördelade över landet, vilket leder till att vissa landsting får betala mer. För dessa landsting kan det därför bli en dyr historia. 

Sveriges Radio frågar sig om landstingen verkligen klarar av de ökade kostnaderna, eller om en ny modell inte vore på sin plats. En modell som gör att den växande gruppen mediciner för sällsynta diagnoser kan finansieras.

På det svarar Mikael Hoffman att ett nytt sätt att finansiera inte är nödvändigt. Däremot kan landstingen sinsemellan hitta lösningar på det som uppenbart är en orättvisa mellan landstingen och som i förlängningen, när särläkemedel har blivit ännu vanligare, i så fall kan orsaka större problem och tveksamhet att erbjuda behandlingen. 

Således är inte pengar allt. Man måste tänka på att medicinerna är något som kan underlätta något enormt för den som lider av en sällsynt sjukdom. Genom att forska fram fler särläkemedel kan också fler patienter behandlas.

Fakta om sällsynta diagnoser

Riksförbundet Sällsynta diagnoser är till för sällsynta diagnosgrupper. De arbetar bland annat med att ställa krav och arbeta för ändamålsenliga insatser från samhällets sida gentemot politiker, beslutsfattare, skolor, vård och andra myndigheter. 

Sannolikheten att drabbas av en sällsynt diagnos är mindre än 1 på 10 000, eller cirka 2 % av Sveriges befolkning.

Första gången som Sällsynta dagen (Rare disease day) gick av stapeln var skottåret 2008. Dagen firas den 29 februari i Sverige och 56 andra länder. 

Sällsynta dagen är till för att uppmärksamma och öka förståelsen och kunskapen för alla som lever med en sällsynt diagnos. 

Hälso- och sjukvården har inte tillräcklig med kunskap kring dessa diagnoser, vilket riskerar att leda till försenad diagnos, feldiagnos och onödigt lidande.

Läs mer om Sällsynta dagen och sällsynta diagnoser på www.sallsyntadiagnoser.se